中新健康丨国家药监局：多途径推进稀有病用药研制上市

　　9月13日电 国新办13日举办“推进高质量开展”系列主题新闻发布会。会上，国家药品监督管理局副局长黄果介绍，近几年我国稀有病用药上市数量和速度实实在在完成了“双提高”。2018年至今，已有134个稀有病药品获批上市，2024年1-8月，现已同意上市的达到了37个。

9月13日，我国国务院新闻办公室在北京举办“推进高质量开展”系列主题新闻发布会，国家药品监督管理局局长李利、国家药品监督管理局副局长赵军宁、国家药品监督管理局副局长黄果、国家药品监督管理局副局长雷平到会介绍状况，并答记者问。 中新社记者 杨可佳 摄

　　有记者发问：咱们知道，这两年稀有病患者这一集体的用药问题备受社会的广泛重视，我也十分重视。国家药监局在鼓舞稀有病用药的立异和研制引入方面有哪些行动？

　　对此，黄果表明，稀有病用药的确需求全社会的重视。为了满意稀有病患者用药需求，国家药监局继续推出一系列鼓舞方针，多途径推进稀有病用药研制上市。归纳起来，主要有三条通道：

　　榜首，鼓舞自主立异通道。经过鼓舞我国的新药研制，处理部分稀有病无药可用的问题。国家药监局设置了突破性医治药物、附条件同意、优先审评批阅程序等加速上市通道，用于稀有病药品申报。从技术上，经过加强研制过程中的交流辅导、答应翻滚递送材料、合理确认临床结尾代替、缩短审评时限等方法，提高稀有病药品研制上市的功率，便是要快。

　　第二，加速引入通道，让更多世界上在研或在产的稀有病用药，能够更快进入国内。一方面，支撑跨国医药企业在我国同步研制、同步申报、同步上市。为此，采纳了树立临床试验默示答应准则、承受境外临床试验数据等一系列行动。另一方面，鼓舞境外已上市稀有病用药的进口，现在正在就《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评批阅有关事项的公告》向社会揭露征求意见，对符合要求的药品，采纳豁免临床试验、归入优先审评批阅，以及缩短查验时限、削减查验批次和样品数量等方法，鼓舞申报进口。

　　第三，暂时进口通道，极力保证特别状况下的临床急需。2022年会同国家卫生健康委拟定发布《临床急需药品暂时进口工作方案》，两年来经过暂时进口的方法，保证了氯巴占、盐酸沙丙喋呤等稀有病药品的急需。

　　黄果说到，此外，还与有关当地、有关部门加强协同联动，为稀有病临床用药拓荒更多通道，想更多方法，包含：支撑海南博鳌乐城世界医疗旅行先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口；支撑北京天竺归纳保税区建立稀有病药品保证先行区等。

　　黄果指出，归纳以上方法，近几年我国稀有病用药上市数量和速度实实在在完成了“双提高”。2018年至今，已有134个稀有病药品获批上市，2024年1-8月，现已同意上市的达到了37个。

【修改:姜媛媛】